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祝賀 | 全球首個！云舟生物合作伙伴成都優(yōu)賽諾UC101產(chǎn)品獲批美國FDA IND
2025年01月15日
1月13日，云舟生物合作伙伴成都優(yōu)賽諾生物科技有限公司（以下簡稱：成都優(yōu)賽諾）宣布其自主研發(fā)的靶向CD19嵌合抗原受體（CAR）異體通用型T細(xì)胞注射液（UC101）于2025年1月11日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）關(guān)于新藥臨床試驗申請（IND）的批準(zhǔn)。這也是國內(nèi)首款通過FDA新藥臨床試驗申請的通用型CAR-T產(chǎn)品。
云舟生物（VectorBuilder）憑借豐富的基因藥物CDMO服務(wù)經(jīng)驗和強有力的技術(shù)支持，依照多國申報的標(biāo)準(zhǔn)，為成都優(yōu)賽諾量身定制包括穩(wěn)轉(zhuǎn)株細(xì)胞的合規(guī)建庫、慢病毒生產(chǎn)的工藝開發(fā)、分析方法研究及確認(rèn)、多個GMP批次生產(chǎn)、穩(wěn)定性測試、質(zhì)控放行等一站式CDMO服務(wù)，實現(xiàn)高有效性、高安全性、高經(jīng)濟性的藥物研發(fā)生產(chǎn)優(yōu)勢，為成都優(yōu)賽諾UC101申請FDA IND提供有力保障。
全球首個臍血異體通用型CAR-T
UC101是全球首個獲得FDA IND批準(zhǔn)的臍血來源異體通用型CAR-T。臍血來源的T細(xì)胞是最年輕的T細(xì)胞，具有低免疫原性和處于早期分化狀態(tài)的天然優(yōu)勢。臍血T細(xì)胞的低免疫原性可以降低宿主抗移植物（HvGR）反應(yīng)，使異體通用型CAR-T在患者體內(nèi)更容易且更好地擴增，顯著提升異體CAR-T細(xì)胞的體內(nèi)中位存留時間。更重要的是，臍血T細(xì)胞中有90%是初始T細(xì)胞，在體外大量擴增后仍能有80%的記憶干性T細(xì)胞（Tscm）和中心記憶T細(xì)胞（Tcm），處于分化早期的Tscm和Tcm細(xì)胞具有更強的體內(nèi)擴增能力和持久性，使得產(chǎn)品具有更好的治療效果。
獨家技術(shù)亮點
UC101也是全球首個使用穩(wěn)轉(zhuǎn)細(xì)胞系生產(chǎn)慢病毒載體并獲批IND的CAR-T。穩(wěn)轉(zhuǎn)細(xì)胞系生產(chǎn)慢病毒載體無需質(zhì)粒作為原料，生產(chǎn)工藝更簡潔。該工藝下生產(chǎn)的慢病毒載體具有批次間均一性高、病毒載體滴度高、病毒空殼率低、轉(zhuǎn)導(dǎo)效率高、質(zhì)量更可控等優(yōu)勢。相較于傳統(tǒng)瞬轉(zhuǎn)工藝生產(chǎn)的慢病毒載體，在提高質(zhì)量的同時大幅降低成本。UC101采用獨特的基因編輯組合，在降低免疫原性、增加有效性的同時可更好控制不良反應(yīng)。在本次FDA IND的申報中，成都優(yōu)賽諾成功使用美國進口的臍帶血在GMP環(huán)境中完成多批大規(guī)模生產(chǎn)，一批生產(chǎn)可供100人份以上使用，真正做到大幅降低CAR-T細(xì)胞治療價格，提升醫(yī)療可及性。UC101是國內(nèi)首個獲得FDA IND批準(zhǔn)的異體通用型CAR-T，標(biāo)志著國內(nèi)異體通用型CAR-T產(chǎn)品正式走向國際舞臺。UC101獲批FDA IND意味著成都優(yōu)賽諾的臍血異體通用型CAR-T細(xì)胞技術(shù)平臺諸多創(chuàng)新點都獲得了國際頂尖監(jiān)管機構(gòu)的認(rèn)同，同時也標(biāo)志著成都優(yōu)賽諾完成了技術(shù)平臺首個產(chǎn)品的驗證，為后續(xù)基于該平臺的新適應(yīng)癥、新靶點產(chǎn)品開發(fā)奠定了堅實的產(chǎn)業(yè)化基礎(chǔ)，顯示出成都優(yōu)賽諾未來在全球化戰(zhàn)略上的巨大潛能。
量身定制，云舟生物為成都優(yōu)賽諾提供一站式CDMO服務(wù)
本次FDA IND的申報中，成都優(yōu)賽諾成功使用云舟生物提供的慢病毒載體，實現(xiàn)大幅降本增效。經(jīng)過云舟生物工藝團隊的開發(fā)，慢病毒載體的批次補料工藝實現(xiàn)了病毒載體收獲滴度高于5E8TU/ml，在同等物料消耗下單產(chǎn)為普通質(zhì)粒轉(zhuǎn)染法的10倍以上。在病毒純化方面實現(xiàn)了病毒物理顆?；厥章矢哂?0%, 功能性病毒分離回收率最高超過50%的工藝要求。同時工藝具有批次間均一性高、轉(zhuǎn)導(dǎo)效率高、質(zhì)量更可控等優(yōu)勢。與瞬轉(zhuǎn)工藝生產(chǎn)的慢病毒載體相比，其能在提升質(zhì)量的同時大幅降低成本。云舟生物在歐盟QP認(rèn)證的GMP體系下生產(chǎn)的慢病毒，下游的細(xì)胞治療生產(chǎn)單劑量成本已能降低至接近萬元人民幣。此外，UC101獲批FDA IND也標(biāo)志著云舟生物的慢病毒生產(chǎn)體系進一步成熟完善。云舟生物在多個質(zhì)粒轉(zhuǎn)染工藝的病毒項目擁有了完整的FDA IND經(jīng)驗以外，具有了突破現(xiàn)有成熟工藝，開展全新CMC項目的開發(fā)，生產(chǎn)和檢驗?zāi)芰Α?nbsp;
云舟生物首席科學(xué)家藍(lán)田博士表示：“祝賀成都優(yōu)賽諾的UC101產(chǎn)品獲批美國FDA IND！作為全球首個臍血異體通用型CAR-T產(chǎn)品，UC101憑借其卓越的創(chuàng)新性和技術(shù)優(yōu)勢，為眾多疾病治療帶來了新的希望。作為合作伙伴，我們非常榮幸能夠參與這一突破性的項目，并為UC101的研發(fā)生產(chǎn)提供支持。未來，我們期待與成都優(yōu)賽諾繼續(xù)在各個臨床產(chǎn)品管線深化合作，在技術(shù)創(chuàng)新與臨床應(yīng)用中共同探索更多可能，為全球患者帶來更加高效、安全的創(chuàng)新治療選擇。”
關(guān)于成都優(yōu)賽諾
成都優(yōu)賽諾生物科技有限公司成立于2020年12月，致力于異體通用型CAR-T細(xì)胞治療藥物的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，現(xiàn)為國家科技型中小企業(yè)、四川省“專精特新”中小企業(yè)、成都市新晉“潛在”獨角獸企業(yè)和高新區(qū)高層次“四派”人才企業(yè)。自創(chuàng)立以來，基于未滿足的臨床需求，成都優(yōu)賽諾自主研發(fā)的“異體通用型CAR-T細(xì)胞工程化改造技術(shù)”已在血液腫瘤和自身免疫性疾病的IIT臨床試驗中展現(xiàn)了良好療效和安全性。該項技術(shù)榮獲國家工信部火炬中心“全國顛覆性技術(shù)創(chuàng)新大賽”優(yōu)勝獎。
未來，成都優(yōu)賽諾將加快產(chǎn)業(yè)化步伐，建設(shè)“自主研發(fā)產(chǎn)鏈”體系，協(xié)同突破“卡脖子”核心技術(shù)難點，以期成為新一代異體通用型CAR-T技術(shù)的代表企業(yè)。
關(guān)于VectorBuilder云舟生物
云舟生物擁有16,600平方米的GMP基因載體研發(fā)生產(chǎn)基地，可提供全方位的基因遞送CDMO服務(wù)，產(chǎn)品包括高可達(dá)10g生產(chǎn)規(guī)模的質(zhì)粒DNA，腺相關(guān)病毒AAV、慢病毒、MMLV、AdV等各類病毒載體，mRNA等核酸藥物，服務(wù)范圍涵蓋工藝開發(fā)、分析方法開發(fā)、生產(chǎn)制備、種子庫建立、法規(guī)事務(wù)服務(wù)、技術(shù)轉(zhuǎn)移等一站式服務(wù)，可滿足客戶臨床前階段、臨床階段以及商業(yè)化階段的基因治療載體制備需求。云舟生物的基因藥物CDMO項目遍布北美、歐洲、日本等多個國家和地區(qū)，已成功助力全球數(shù)十個項目成功開展IIT或IND研究，其中GMP級別的質(zhì)粒和慢病毒載體已獲得美國FDA的IND正式批準(zhǔn)，用于在美國的多中心臨床試驗。云舟生物致力于系統(tǒng)性攻克基因遞送行業(yè)的關(guān)鍵技術(shù)瓶頸，為行業(yè)和世界創(chuàng)造不可取代的價值。
