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突破性進展！云舟生物助力藍圖生物新藥獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定
2024年08月06日
2024年7月31日，藍圖生物宣布，公司自主開發(fā)的在研創(chuàng)新基因藥物L(fēng)TGT06已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療由ATP7A基因突變的先天性銅代謝異常疾病Menkes綜合征（Menkes Disease）。云舟生物為該藥物提供了基因遞送方案的CRO（合同研發(fā)）服務(wù)和基因藥物的CDMO（合同生產(chǎn)）服務(wù)。
LTGT06是一款基于AAV載體的治療先天性Menkes綜合征的創(chuàng)新基因藥物，含有必要的AAV包裝序列和完整的ATP7A編碼片段。臨床前研究顯示，LTGT06在疾病模型小鼠實驗中能夠?qū)崿F(xiàn)外源ATP7A的蛋白質(zhì)表達，且在小鼠和非人靈長類動物進行的安全性評價中未觀察到明顯的毒性。此外，臨床試驗中首例完成LTGT06給藥的患者數(shù)據(jù)顯示經(jīng)2年隨訪，尚未觀察到任何與LTGT06有關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)。
云舟生物首席科學(xué)家藍田博士表示：我們非常高興地看到藍圖生物的創(chuàng)新基因藥物L(fēng)TGT06獲得了FDA的孤兒藥資格認(rèn)定。這一里程碑不僅是對該項目臨床前研究成果的高度認(rèn)可，也是我們雙方團隊共同努力的成果。我們對未來充滿信心，將繼續(xù)全力支持藍圖生物推進LTGT06的臨床開發(fā)。再次熱烈祝賀藍圖生物取得這一重要進展！
關(guān)于孤兒藥、發(fā)展歷史和現(xiàn)狀
孤兒藥又稱為罕見藥，是用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，孤兒藥一詞隨著 1983 年美國《孤兒藥法案》的首次頒布而得到廣泛使用。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為孤兒藥。
20世紀(jì)70年代，大約只有10種可以治療罕見病的藥物。1983年美國頒布了《孤兒藥法案》，首次明確了孤兒藥的定義和相關(guān)的激勵政策，鼓勵制藥企業(yè)關(guān)注在患者極少（有時只有幾千人）的疾病和病癥的新藥研發(fā)。
美國聯(lián)邦法規(guī)規(guī)定，對于用來預(yù)防、診斷或治療患病人數(shù)少于20萬的疾病的藥物，可授予孤兒藥認(rèn)證。申請人可在藥物研發(fā)的任何階段申請孤兒藥認(rèn)證，也可對已獲批上市、但未批準(zhǔn)罕見病適應(yīng)證的藥物申請孤兒藥認(rèn)證。獲得孤兒藥認(rèn)定的藥物在藥物獲批上市后享有7年市場獨占權(quán)（marketing exclusivity），在臨床研究階段費用享受稅收減免，并同時免除新藥申請（NDA）或生物制品許可申請（BLA）的申請費用。
關(guān)于Menkes綜合征
Menkes綜合征（Menkes disease，MD），又稱卷發(fā)綜合征或門克斯氏綜合征，是一種罕見的先天性銅代謝異常遺傳疾病，發(fā)病人群主要為男孩，發(fā)病率為約二十萬分之一。大部分Menkes患者發(fā)病于嬰兒期，出生后兩三個月開始出現(xiàn)明顯癥狀，發(fā)病機制是由于X染色體上編碼銅離子轉(zhuǎn)運蛋白的ATP7A基因突變導(dǎo)致銅代謝異常，患者多處器官因缺乏銅而呈現(xiàn)病癥，尤其是神經(jīng)系統(tǒng)。主要臨床表現(xiàn)為神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)育障礙、肌張力低下、毛發(fā)異常、低體溫、動脈迂曲、骨骼畸形、骨質(zhì)疏松變脆易發(fā)生病理性骨折等，病情發(fā)展快，死亡率高，患者壽命一般不超過3歲。
目前沒有根治Menkes的有效手段，可以起到延緩癥狀作用的銅劑類藥物（例如組氨酸銅）目前僅在一些地區(qū)以院內(nèi)制劑的方式存在，國內(nèi)尚無法獲取。臨床研究顯示銅劑類藥物需長期給藥，且不能阻斷病情的發(fā)展。因此從根源上治療該疾病的基因藥物是目前藥物研發(fā)的重點方向。
關(guān)于藍圖生物
藍圖生物醫(yī)藥（廣州）有限公司是一家成立于2020年的創(chuàng)新基因治療公司。藍圖生物致力于幫助和治愈全球醫(yī)療需求未得到滿足的患者，團隊具有多年經(jīng)驗的臨床前研究和臨床轉(zhuǎn)化團隊致力于在自主研發(fā)的技術(shù)平臺上開發(fā)新的遺傳藥物和療法，用于治療遺傳性疾病和退行性疾病。
關(guān)于云舟生物
云舟生物科技（廣州）股份有限公司創(chuàng)建于2014年，是世界知名分子生物學(xué)家藍田博士創(chuàng)辦的基因遞送領(lǐng)軍企業(yè)，在全球設(shè)有10余家子公司和辦事處，2023年晉升為全球獨角獸企業(yè)。
云舟生物獨創(chuàng)“VectorBuilder”平臺（即“載體家”），開啟了定制化基因載體的商品化時代，已累計向全球90多個國家和地區(qū)超4500家科研院校和制藥公司提供服務(wù)，成果被上千篇Science、Nature、Cell等全球頂尖科研期刊廣泛引用。
云舟生物的基因藥物CRO、CDMO項目遍布北美、歐洲、日本等多個國家和地區(qū)，已成功助力全球數(shù)十個項目成功開展IIT或IND研究，其中GMP級別的質(zhì)粒和慢病毒載體已獲得美國FDA的IND正式批準(zhǔn)，用于在美國的多中心臨床試驗。
云舟生物致力于系統(tǒng)性攻克基因遞送行業(yè)的關(guān)鍵技術(shù)瓶頸，為行業(yè)和世界創(chuàng)造不可取代的價值。
