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重組AAV(rAAV)病毒載體是一種可應用于多種哺乳細胞的高效的基因轉導工具。rAAV病毒轉導靶細胞時,兩個ITR之間的外源DNA及病毒基因組一起進入細胞,以線性雙鏈DNA基因組的形式游離于細胞核中。由于有著豐富的組織嗜性類型、低免疫原性以及對宿主基因組非整合等特點,rAAV特別是在動物研究和基因治療領域備受青睞。
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