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2022年7月6日，基因遞送領(lǐng)域領(lǐng)軍企業(yè)云舟生物科技（廣州）股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱“云舟生物”）宣布，將投資2億元打造“AAV超級(jí)庫(kù)（AAV Superbank）”，賦能生命科學(xué)研究，加速基因藥物的臨床應(yīng)用。云舟生物將通過(guò)其強(qiáng)大的技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)一系列針對(duì)人體主要組織進(jìn)行靶向治療的新型腺相關(guān)病毒（AAV）衣殼，并將相關(guān)序列與詳細(xì)的生物分布數(shù)據(jù)做成數(shù)據(jù)庫(kù)，面向公眾開(kāi)放，允許非營(yíng)利性免費(fèi)使用和授權(quán)的商業(yè)性使用。

近年來(lái)，重組AAV已成為最熱門(mén)的基因遞送載體，廣泛用于科研與臨床應(yīng)用，尤其是在基因藥物領(lǐng)域。AAV的靶向性，即靶向體內(nèi)特定組織的能力，取決于形成病毒外殼的衣殼蛋白的結(jié)構(gòu)。目前，常用AAV衣殼變體有十余種，分別靶向不同的組織。然而，現(xiàn)有衣殼的靶向性還遠(yuǎn)不能覆蓋主要的人體組織，更難以靶向每個(gè)組織內(nèi)的特定細(xì)胞類(lèi)型。即使某一個(gè)AAV衣殼顯示出對(duì)特定組織的靶向性，但由于其靶向效率和特異性較差，通常需要較大劑量才能達(dá)到治療效果，這直接導(dǎo)致了顯著的病毒毒性和高昂的生產(chǎn)成本。

云舟生物創(chuàng)始人兼首席科學(xué)家藍(lán)田博士

為了解決這個(gè)問(wèn)題，云舟生物已開(kāi)發(fā)出了一個(gè)將創(chuàng)新文庫(kù)技術(shù)與AI深度學(xué)習(xí)技術(shù)相結(jié)合的高效AAV衣殼篩選平臺(tái)。云舟生物創(chuàng)始人兼首席科學(xué)家藍(lán)田博士介紹道， “這個(gè)平臺(tái)使我們能夠以較低的成本，快速有效地在巨大的衣殼序列空間里篩出能高效感染各種組織的新型衣殼。該平臺(tái)是直接使用非人靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物來(lái)篩選驗(yàn)證，以最大化確保新型衣殼在人體當(dāng)中應(yīng)用的成功率。目前該平臺(tái)已有效應(yīng)用于我們的內(nèi)部研發(fā)和CRO項(xiàng)目中，幫助我們發(fā)現(xiàn)了可顯著提高組織靶向性的新型衣殼，例如可呈數(shù)量級(jí)提升血腦屏障穿透效率的新型衣殼、靶向遞送視網(wǎng)膜視錐細(xì)胞和視桿細(xì)胞的新型衣殼等。”

“接下來(lái)我們將繼續(xù)使用我們的非人靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物篩選平臺(tái)來(lái)篩選和驗(yàn)證一系列AAV新型衣殼，使其能夠高效率及高特異性地靶向人體所有的重要組織和細(xì)胞類(lèi)型，我們也計(jì)劃篩選低毒性和低免疫原性的衣殼，以減少基因藥物的副作用。”藍(lán)田博士補(bǔ)充道，“AAV超級(jí)庫(kù)的建立可能需要幾年時(shí)間，但這是值得的，因?yàn)樗鼘榕畈l(fā)展的基因藥物領(lǐng)域帶來(lái)巨大的價(jià)值。”

關(guān)于云舟生物科技（廣州）股份有限公司

云舟生物科技（廣州）股份有限公司創(chuàng)建于2014年，是世界知名分子生物學(xué)家藍(lán)田博士創(chuàng)辦的基因遞送領(lǐng)軍企業(yè)，獨(dú)創(chuàng)“VectorBuilder”平臺(tái)（即“載體家”），開(kāi)啟了定制化基因載體商品化時(shí)代，目前已累計(jì)向全球超過(guò)4000多家科研院校和制藥公司提供超過(guò)120萬(wàn)個(gè)基因遞送解決方案，每年超過(guò)30萬(wàn)個(gè)項(xiàng)目投入生產(chǎn)，成果被Science、Nature、Cell等全球頂尖科研期刊廣泛引用。

云舟生物提供包括科研及臨床載體CRO服務(wù)、基因藥物CDMO服務(wù)、基因遞送產(chǎn)權(quán)輸出等基因遞送全鏈條服務(wù)，目前已發(fā)展成為在全球設(shè)有10余家分公司和辦事處的跨國(guó)企業(yè)，定制化基因遞送服務(wù)在全球科研市場(chǎng)份額快速提升，基因藥物CRO、CDMO項(xiàng)目已經(jīng)遍布北美、歐洲、日本等多個(gè)國(guó)家和地區(qū)。

云舟生物憑借強(qiáng)大的原研能力，致力于系統(tǒng)性攻克基因遞送行業(yè)的關(guān)鍵技術(shù)瓶頸，賦能基礎(chǔ)科研，加速基因藥物的臨床應(yīng)用，提升人類(lèi)健康水平，為世界創(chuàng)造不可取代的價(jià)值。

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