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ICNS第三屆中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物深度聚焦論壇于8月25日在上海圓滿落幕！來自CNS領(lǐng)域的專家和業(yè)界精英齊聚一堂，分享CNS新藥研發(fā)的最新進展，共同探索CNS藥物研發(fā)未來方向，以推動我國的CNS藥物的創(chuàng)新發(fā)展。

在這次論壇峰會上，云舟生物應用科學家鄭凱樂博士就“CRO及CDMO賦能高特異性基因療法的開發(fā)與生產(chǎn)”發(fā)表了精彩報告，分享了云舟生物在這一領(lǐng)域的創(chuàng)新技術(shù)和前沿研究成果。

鄭博士詳細地分析了2023年Q2的CGT在研管線，表示全球含基因改造的CGT藥物在研管線數(shù)量保持非常樂觀的上升趨勢，其中AAV遞送系統(tǒng)在近年來已成為CNS藥物研發(fā)的熱門遞送載體。

在鄭博士分享的在研臨床階段AAV基因遞送藥物管線與血清型關(guān)聯(lián)的數(shù)據(jù)中，顯示目前針對CNS適應癥還是以AAV2血清型為主，但結(jié)合在研管線中血清型靶向性跟適應癥上的數(shù)據(jù)分析，鄭博士指出AAV衣殼進化與新血清型是未來基因遞送產(chǎn)業(yè)的關(guān)注點。

在CNS基因療法領(lǐng)域中，云舟生物提供了AAV衣殼定向進化和靶向性組織分布分析等服務(wù)助力新的AAV遞送系統(tǒng)的發(fā)現(xiàn)。此外，云舟生物首席科學家藍田博士正在帶領(lǐng)科研團隊搭建AAV超級庫，賦能基因治療藥物的發(fā)展。

鄭博士還提到基因藥物的CDMO市場規(guī)模在未來幾年仍然會大幅提升，國內(nèi)CGT CDMO市場預計在2025年突破百億規(guī)模，在面臨著巨大的發(fā)展機遇的同時，CDMO行業(yè)也面臨著極大的挑戰(zhàn)。

鄭博士分析了目前基因遞送載體大規(guī)模生產(chǎn)工藝的難痛點，并分享了云舟生物在應對相關(guān)痛點上的對策。云舟生物已經(jīng)生產(chǎn)了超過150批次的CDMO質(zhì)粒、15批次的慢病毒和22批次的AAV，這些經(jīng)驗輔助云舟生物在基因藥物的生產(chǎn)和臨床申報方面持續(xù)打造更加完善的體系。

最后，鄭博士分享了云舟生物在全球首個罕見病Menkes綜合征基因藥物臨床研究項目中提供的CRO和CDMO服務(wù)。在云舟生物的助力下，該項目從研發(fā)到臨床應用（IIT）僅耗時半年多，極大縮減了藥物開發(fā)周期。

未來，云舟生物將持續(xù)加強在基因藥物CDMO服務(wù)中的技術(shù)創(chuàng)新與工藝優(yōu)化，為全球生命科學研究與基因藥物產(chǎn)業(yè)發(fā)展貢獻核心價值。