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近日，云舟生物與Standup Therapeutics宣布建立戰(zhàn)略合作關(guān)系，共同研發(fā)脊髓神經(jīng)損傷癱瘓基因治療藥物。云舟生物將作為CRO和CDMO合作伙伴為Standup Therapeutics提供基因遞送載體研發(fā)和GMP生產(chǎn)的一體化服務(wù)，以滿足Standup Therapeutics的基因治療藥物從早期研究、臨床前至商業(yè)化階段的需求。

據(jù)統(tǒng)計，全世界每年有25萬至50萬人患脊椎損傷，大多數(shù)脊椎損傷是由道路交通事故、跌傷或暴力等可預(yù)防的原因?qū)е碌?。脊椎損傷過早死亡的幾率是無脊椎損傷者的二至五倍，其中低收入和中等收入國家的存活率最低。脊椎損傷與低入學(xué)率和低經(jīng)濟生活參與率相關(guān)，它帶有極高的個人和社會成本。

Standup Therapeutics是與云舟生物合作研發(fā)GMP級基因治療產(chǎn)品的韓國公司，預(yù)計將于今年三季度進行脊髓神經(jīng)損傷癱瘓基因治療藥物臨床試驗的毒性研究。Standup Therapeutics此次合作的需求是希望能用單個載體表達(dá)多個目的基因，云舟生物技術(shù)團隊在嘗試多種設(shè)計和優(yōu)化方案之后，最終為Standup Therapeutics設(shè)計出通過一個載體就能表達(dá)三個不同的基因的解決方案。因該載體經(jīng)設(shè)計后大小超出腺相關(guān)病毒（AAV）的承載限度，目前云舟生物也在研究優(yōu)化其包裝方案，使其能夠高效完整地包裝到AAV衣殼中。

云舟生物創(chuàng)始人兼首席科學(xué)家藍(lán)田博士表示：”云舟生物對Standup Therapeutics用于治療脊髓損傷患者的基因療法非常感興趣。作為基因遞送載體研發(fā)及GMP生產(chǎn)的全球領(lǐng)軍企業(yè)，我們期待通過雙方的通力合作，共同打造全球頂尖的治療脊髓損傷的創(chuàng)新醫(yī)療技術(shù)，造福全球廣大患者。”

云舟生物創(chuàng)始人及首席科學(xué)家 藍(lán)田博士

”我們是全球第一家嘗試使用細(xì)胞重編程技術(shù)治療因脊髓損傷導(dǎo)致癱瘓的公司，致力于為因外傷而癱瘓的患者研發(fā)有效的治療技術(shù)。”Standup Therapeutics首席執(zhí)行官Junsang Yoo博士表示，“我們還計劃通過細(xì)胞重編程技術(shù)開發(fā)針對中風(fēng)、帕金森病、脊髓性肌萎縮和心肌梗塞的治療方法。”

Standup Therapeutics首席執(zhí)行官Junsang Yoo博士

Standup Therapeutics計劃于今年三季度用其自主研發(fā)的基因藥物L(fēng)YH-001進行全球首次脊髓神經(jīng)損傷癱瘓基因療法臨床試驗的I期和II期研究，治療對象包括2019年在Gonjiam隧道遭遇意外交通事故的一位截癱患者。

關(guān)于Standup Therapeutics

Standup Therapeutics是韓國一家開發(fā)神經(jīng)細(xì)胞再生技術(shù)的基因治療公司，旨在利用領(lǐng)先技術(shù)在體內(nèi)將成纖維細(xì)胞轉(zhuǎn)化為運動神經(jīng)元，進而治療由于脊髓神經(jīng)和腦損傷導(dǎo)致的癱瘓患者。Standup Therapeutics專注于高風(fēng)險的新藥創(chuàng)新，通過建立有效的合作伙伴關(guān)系，聯(lián)手開發(fā)全球新型治療方法。