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導(dǎo)語：

近日，由基因遞送領(lǐng)軍企業(yè)云舟生物科技（廣州）股份有限公司（簡稱“云舟生物”）協(xié)助生產(chǎn)的基于AAV載體的治療先天性Menkes綜合征的創(chuàng)新基因藥物L(fēng)TGT06已正式用于IIT（研究者申請發(fā)起的臨床研究），成為全球首個用于治療Menkes的候選基因藥。該基因藥由專注于基因藥物開發(fā)的藍(lán)圖生物醫(yī)藥（廣州）有限公司（簡稱“藍(lán)圖生物”）負(fù)責(zé)研發(fā)。云舟生物為該藥物提供了基因遞送方案的CRO（合同研發(fā)）服務(wù)和候選基因藥的CDMO（合同生產(chǎn)）服務(wù)。該臨床研究由昆明九二〇醫(yī)院協(xié)助昆明霍普禾森醫(yī)院開展，目的是嘗試用基因藥物治療罕見病自救者徐偉年僅3歲的兒子。

他不是“藥神”，只是一個父親

徐偉的兒子徐顥洋是來自云南的一例Menkes綜合征患者。Menkes綜合征是一種源于ATP7A基因突變的先天性銅代謝異常疾病，會導(dǎo)致全身多器官嚴(yán)重?fù)p傷，尤其是中樞神經(jīng)系統(tǒng)。患者在嬰兒期發(fā)病，壽命一般不超過三歲。目前Menkes沒有有效的治療方法，僅能通過銅制劑部分緩解癥狀，但國內(nèi)無此藥物。為救孩子，徐偉在自己家里搭建了一個實驗室。高中學(xué)歷的他自學(xué)化學(xué)和生物，自制藥物“組氨酸銅”（copper histidine）用以延緩兒子的病情發(fā)展，爭取時間為兒子尋找更好的治療方案，而多項臨床前研究表明基因治療也許是治療Menkes的最有希望的策略。

與時間賽跑的不僅有父親，還有云舟生物

2021年10月，云舟生物的創(chuàng)始人兼首席科學(xué)家藍(lán)田博士了解到徐偉的情況，希望為小顥洋提供基因治療的嘗試。此時孩子已經(jīng)兩歲多，留給他治療的時間可能不多了。為了小顥洋能夠盡快嘗試基因治療，云舟生物與開發(fā)基因藥物的藍(lán)圖生物合作，先為藍(lán)圖生物提供了藥物研發(fā)的CRO服務(wù)，包括數(shù)種基因遞送方案的設(shè)計和載體的構(gòu)建，后又提供了臨床級別基因藥物生產(chǎn)的CDMO服務(wù)。為了和時間賽跑，藍(lán)田博士親自帶領(lǐng)團(tuán)隊投入了大量人力物力，不斷優(yōu)化基因遞送方案與生產(chǎn)工藝，針對多個關(guān)鍵技術(shù)瓶頸進(jìn)行了反復(fù)的攻關(guān)，藍(lán)圖生物也全力推進(jìn)了幾個候選藥物在體外和模式動物上的驗證，最終選擇了表現(xiàn)最佳的LTGT06，并趕在小顥洋3歲生日后不久實現(xiàn)了Menkes綜合征基因治療的首次嘗試。

通過九二〇醫(yī)院的協(xié)助，昆明霍普禾森醫(yī)院的IIT研究正式開展。九二〇醫(yī)院的王三斌主任說起：“孩子能夠這么快接受基因治療，是基于云舟生物在基因遞送領(lǐng)域的強大技術(shù)和藍(lán)圖生物在開發(fā)基因藥物方面的實力。”

藍(lán)圖生物的高堂鑫博士表示：“云舟生物強大的CRO與CDMO技術(shù)實力為我們高效地推動本項目提供了重要的保障。接下來藍(lán)圖將繼續(xù)與云舟合作，推進(jìn)LTGT06的開發(fā)。”

徐偉感慨道：“十分感激云舟和藍(lán)圖，我知道最有希望的治療方法就是基因藥物，通過實踐后也明白相比于合成化合物，基因藥物的研發(fā)簡直難如登天。也非常感恩九二〇醫(yī)院協(xié)助昆明霍普禾森醫(yī)院為顥洋開展IIT研究，想找到具備相關(guān)的資質(zhì)與經(jīng)驗、同時又樂意提供幫助的醫(yī)院真的如同大海撈針。”

首次基因治療后，徐偉、徐顥洋與云舟生物、藍(lán)圖生物、醫(yī)院各方代表合照

通過院方、藍(lán)圖生物和云舟生物的告知，徐偉知道IIT作為一個研究性的臨床項目具有一定的未知風(fēng)險，綜合考慮后他選擇接受，不僅是為了兒子，他也希望能夠通過這次IIT研究為其他Menkes患者提供寶貴的科研數(shù)據(jù)。“孩子正式接受基因治療，這對我來說是一份奇跡般的禮物。”許久沒露出過笑容的徐偉欣喜地提到，“孩子沒有大的不良反應(yīng)，而活動能力與互動性已經(jīng)開始有提升，不用輔助自己抬頭的時間明顯加長了，還第一次看到他趴著能轉(zhuǎn)頭了，這幾年首次目睹他的狀況好轉(zhuǎn)而不是持續(xù)變差，我真的很激動，希望接下來他能有更好的表現(xiàn)。”

云舟生物為世界創(chuàng)造不可取代的價值

徐顥洋是全球首個已報道的接受基因治療的Menkes綜合征患者。這一里程碑事件，不僅是云舟生物在基因遞送領(lǐng)域技術(shù)位于國際領(lǐng)先水平的重要體現(xiàn)，也是中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新的國際地位進(jìn)一步提升的重要標(biāo)志。

云舟生物通過具有自主知識產(chǎn)權(quán)的核心技術(shù)，為此次IIT研究所用的候選基因藥提供了關(guān)鍵的CRO與CDMO服務(wù)。本次IIT針對的靶基因ATP7A，其內(nèi)源性表達(dá)低，組織分布廣，且基因編碼序列長。藍(lán)圖生物的研發(fā)結(jié)果表明基因過量表達(dá)可以產(chǎn)生體內(nèi)毒性，且載體構(gòu)建和AAV包裝極難。云舟生物針對上述困難找到了專業(yè)的解決策略，通過加大AAV載量、提升遞送效率及靶向性、增強基因表達(dá)精準(zhǔn)性、提高安全性等核心技術(shù)，在遞送方案和生產(chǎn)工藝上持續(xù)優(yōu)化，最終成功生產(chǎn)出適用于IIT的臨床級別候選基因藥。云舟生物將持續(xù)關(guān)注小顥洋的健康狀況，并根據(jù)藍(lán)圖生物的研究進(jìn)展，繼續(xù)對其候選基因藥的遞送進(jìn)行優(yōu)化，攜手加快LTGT06的進(jìn)度，爭取使其他Menkes患者也能從中獲益。

“這次CRO與CDMO的工作確實是一個巨大的挑戰(zhàn)，我們一方面要和時間賽跑，一方面又要解決諸多的技術(shù)難題。例如，這次使用的治療性基因片段加調(diào)控序列超過了AAV載體4.7 kb的常規(guī)載量，為了解決這個問題，我們進(jìn)行了多種嘗試，最后通過特殊的AAV病毒包裝方法成功的生產(chǎn)出病毒。”云舟生物的創(chuàng)始人兼首席科學(xué)家藍(lán)田博士說道，“盡管整個過程經(jīng)歷了很多波折，但我從未懷疑過我們的堅持。我創(chuàng)立云舟生物的初衷，就是要為世界創(chuàng)造不可取代的價值。我希望云舟在人類探尋生命奧秘與提升自身健康的漫漫長路上能留下屬于自己的腳印。”

關(guān)于Menkes綜合征

Menkes綜合征（Menkes disease，MD）是一種罕見的先天性銅代謝異常遺傳疾病，發(fā)病人群主要為男孩，發(fā)病率為約二十萬分之一。大部分Menkes患者發(fā)病于嬰兒期，出生后兩三個月開始出現(xiàn)明顯癥狀，發(fā)病機制是由于X染色體上編碼跨膜銅離子轉(zhuǎn)運蛋白的ATP7A基因突變導(dǎo)致銅代謝異常，患者多處器官因缺乏銅而呈現(xiàn)病癥，尤其是神經(jīng)系統(tǒng)。主要臨床表現(xiàn)為神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)育障礙、肌張力低下、毛發(fā)異常、低體溫、動脈迂曲、骨骼畸形、骨質(zhì)疏松變脆易發(fā)生病理性骨折等，病情發(fā)展快，死亡率高，患者壽命一般不超過3歲。

目前沒有根治Menkes的有效手段，可以起到延緩癥狀作用的銅劑類藥物（例如組胺酸銅）目前僅在一些地區(qū)以院內(nèi)制劑的方式存在，國內(nèi)尚無法獲取。臨床研究顯示銅劑類藥物需長期給藥，且不能阻斷病情的發(fā)展。因此亟需研發(fā)從根源上治療該疾病的基因藥物。

關(guān)于云舟生物

云舟生物科技（廣州）股份有限公司創(chuàng)建于2014年，是世界知名分子生物學(xué)家藍(lán)田博士創(chuàng)辦的基因遞送領(lǐng)軍企業(yè)，全球范圍內(nèi)設(shè)有10余家分公司和辦事處。云舟生物獨創(chuàng)“VectorBuilder”平臺（即“載體家”），開啟了定制化基因載體商品化時代，目前已累計向全球超過4000家科研院校和制藥公司提供超過120萬個基因遞送解決方案，每年超過30萬個項目投入生產(chǎn)，成果被Science、Nature、Cell等全球頂尖科研期刊廣泛引用。

云舟生物GMP級別的慢病毒載體已獲得美國FDA的IND正式批準(zhǔn)用于在美國的多中心TCR-T臨床試驗，并已成功助力全球近百個項目成功開展IIT或IND研究，基因藥物CRO、CDMO項目遍布北美、歐洲、日本等多個國家和地區(qū)。

云舟生物憑借強大的原研能力，致力于系統(tǒng)性攻克基因遞送行業(yè)的關(guān)鍵技術(shù)瓶頸，賦能基礎(chǔ)科研，加速基因藥物的臨床應(yīng)用，提升人類健康水平，為世界創(chuàng)造不可取代的價值。

聯(lián)系云舟生物：

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