腺相關病毒（Adeno-associated virus，AAV），也稱腺伴隨病毒，屬于細小病毒科依賴病毒屬，是目前發(fā)現(xiàn)的一類結構最簡單的單鏈DNA缺陷型病毒，需要輔助病毒（通常為腺病毒）參與復制。它編碼兩個末端的反向重復序列（ITR）中的Cap和Rep基因。ITR對于病毒的復制和包裝具有決定性作用。Cap基因編碼病毒衣殼蛋白， Rep基因參與病毒的復制和整合。AAV能感染多種細胞。Rep基因產(chǎn)物存在時，病毒DNA很容易整合到人類第19號染色體。

腺相關病毒（AAV）應用

重組腺相關病毒載體（rAAV）源于非致病的野生型腺相關病毒，由于其安全性好、宿主細胞范圍廣（分裂和非分裂細胞）、免疫源性低，在體內(nèi)表達外源基因時間長等特點，被視為最有前途的基因轉移載體之一，在世界范圍內(nèi)的基因治療和疫苗研究中得到廣泛應用。經(jīng)過10余年的研究，重組腺相關病毒的生物學特性己被深入了解，尤其是其在各種細胞、組織和體內(nèi)實驗中的應用效果方面已經(jīng)積累了許多資料。在醫(yī)學研究中，rAAV被用于多種疾病的基因治療的研究（包括體內(nèi)、體外實驗）；同時作為一種有特點的基因轉移載體，還廣泛用于基因功能研究、構建疾病模型、制備基因敲除鼠等方面。

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